

La terapia genética, emplea material genético para el tratamiento de enfermedades de este grupo, que, como ya sabemos, la Deficiencia de Alfa 1 Antitripsina forma parte.
Esta terapia trata de modular la función celular, pudiendo corregir la deficiencia causada por la pérdida o alteración de un gen, al modificar la expresión de proteínas.
Así, secuencias codificadoras de proteínas, sondas antisentido, ADN triples y ribozomas pueden ser considerados los fármacos de este tratamiento.
La complejidad de esto, reside en el conjunto de técnicas para la distribución de estos «fármacos», es decir, la transferencia de este material a las células diana.
Gracias al avance en el conocimiento sobre la genética, se han descubierto mecanismos que regulan la división y diferenciación celular.
El desarrollo de la tecnología, ha ayudado a comprender la recombinación del ADN para amplificar la respuesta biológica.
A través de la identificación, aislamiento y secuenciación de genes funcionales.
La razón de la perspectiva más saludable de la terapia génica en 2020 es «las mejoras en la tecnología de transferencia de genes».
En el caso que nos concierne, respecto a los pacientes respiratorios con déficit de Alfa 1, los ensayos han demostrado algunas propiedades tolerogénicas inusuales.
El estudio, muestra que los pacientes desarrollan células T reguladoras contra las proteínas de la cubierta de AAV que les impiden reaccionar negativamente, incluso sin inmunosupresión farmacéutica».
Queremos seguir celebrando el día de la ciencia, agradeciendo a todos los profesionales.
Especialmente a los sanitarios e investigadores, que velan por el progreso y la mejora de la calidad de vida de nuestros pacientes.
Este sitio web utiliza cookies para mejorar su experiencia mientras navega por el sitio web.
De estas cookies, las cookies que se clasifican según sea necesario se almacenan en su navegador,
ya que son esenciales para el funcionamiento de las funcionalidades básicas del sitio web.
También utilizamos cookies de terceros que nos ayudan a analizar y comprender cómo utiliza este sitio web.
Estas cookies se almacenarán en su navegador solo con su consentimiento.
También tiene la opción de darse de baja de estas cookies.
Pero la exclusión voluntaria de algunas de estas cookies puede afectar su experiencia de navegación.
Las cookies necesarias son absolutamente esenciales para que el sitio web funcione correctamente. Esta categoría solo incluye cookies que garantizan funcionalidades básicas y características de seguridad del sitio web. Estas cookies no almacenan ninguna información personal.
Any cookies that may not be particularly necessary for the website to function and is used specifically to collect user personal data via analytics, ads, other embedded contents are termed as non-necessary cookies. It is mandatory to procure user consent prior to running these cookies on your website.