La unión de dos gigantes farmacéuticos: Takeda y Arrowhead

Takeda y Arrowhead, colaboran para desarrollar y comercializar ARO-AAT

Takeda y Arrowhead se unen para presentar un activo hepático, dirigido a la comunidad Alpha-1 

“Este acuerdo, también respalda la estrategia de asociarse de manera selectiva para continuar invirtiendo en la plataforma de molécula de ARNi dirigida (TRiMTM).

También se unen para gestionar la creciente cartera de productos terapéuticos de ARNi enfocados a diversos tipos de tejidos”.

Ambas farmacéuticas unidas por el bien común

La presencia global y la experiencia de Takeda en el ámbito terapéutico de enfermedades raras y GI, junto con su larga trayectoria al servicio de la comunidad Alpha-1, lo convierten en el socio ideal para ARO-AAT.

Arrowhead, piensa que Takeda está muy bien posicionado para trabajar con el paciente y la comunidad médica.

Recordemos que no existe un tratamiento para la cura de pacientes con déficit de alfa 1 antitripsina.

¿Qué podemos decir sobre el DAAT?

La deficiencia asociada a alfa-1 antitripsina (DAAT), es un trastorno genético raro asociado con la enfermedad hepática y pulmonar, en niños y adultos.

Se estima que afecta a 1 de cada 3000 a 5000 personas en los Estados Unidos; y a 1 de cada 2500 en Europa.

La proteína AAT es sintetizada y secretada principalmente por los hepatocitos del hígado, su función es inhibir las enzimas que pueden degradar el tejido conectivo normal.

La variante de enfermedad más común, el mutante Z, tiene una sustitución de un solo aminoácido que da como resultado un plegamiento inadecuado de la proteína.

La proteína mutante, no puede secretarse eficazmente y se acumula en glóbulos dentro de los hepatocitos.

Esto desencadena una lesión continua de los hepatocitos, que conduce a fibrosis, cirrosis e incrementa el riesgo de carcinoma hepatocelular.

En búsqueda de la cura

Los individuos con el genotipo PiZZ homocigoto, tienen una deficiencia grave de AAT funcional que conduce a enfermedad pulmonar y enfermedad hepática.

 

La enfermedad pulmonar se trata con frecuencia con terapia de aumento de AAT, sin embargo, la terapia de aumento no hace nada para tratar la enfermedad hepática.

De hecho, no existe una terapia específica para las manifestaciones hepáticas; por tanto, existe una necesidad insatisfecha significativa.

Actualmente,  la única cura disponible es el trasplante de hígado, con su morbilidad y mortalidad concomitantes.

Sobre ARO-AAT

ARO-AAT está diseñado para reducir la producción hepática de la proteína mutante alfa-1 antitripsina (Z-AAT), la causa de la enfermedad hepática progresiva en pacientes con AATD. 

Se espera que la reducción de la producción de la proteína inflamatoria Z-AAT detenga la progresión de la enfermedad hepática y, permita potencialmente, que se regenere y se repare.

TAKEDA especialista en enfermedades gastrointestinales

«Creemos que las enfermedades gastrointestinales y hepáticas no son solo afecciones que alteran la vida, sino enfermedades que pueden afectar la calidad de vida del paciente».

Con casi 30 años de experiencia en gastroenterología, Takeda ha logrado avances significativos que abordan las necesidades de los pacientes gastrointestinales, con tratamientos para la enfermedad inflamatoria intestinal (EII), enfermedades relacionadas con el ácido, síndrome del intestino corto (SBS) y trastornos de la motilidad.

Se están logrando avances significativos que tratan cerrar la brecha en nuevas áreas de necesidades insatisfechas, para pacientes con enfermedad celíaca, esofagitis eosinofílica, enfermedad hepática asociada a alfa-1 antitripsina, enfermedad de Crohn y pancreatitis aguda, entre otras. 

ARROWHEAD especialista en enfermedades genéticas

Arrowhead Pharmaceuticals desarrolla medicamentos que tratan enfermedades intratables, silenciando los genes que las causan. Éstos utilizan una amplia gama de productos químicos de ARN y modos de administración eficientes. Las terapias Arrowhead activan el mecanismo de interferencia del ARN para inducir la eliminación rápida, profunda y duradera de los genes diana. 

La interferencia de ARN, o ARNi, es un mecanismo presente en las células vivas que inhibe la expresión de un gen específico, lo que afecta la producción de una proteína específica. 

Las terapias basadas en ARNi de Arrowhead aprovechan esta vía natural de silenciamiento de genes.